Existem medicamentos especiais, inclusive oncológicos (para tratamento de câncer e tumores) que são comercializados por um preço extremamente elevado. Principalmente quando o paciente precisa utilizar altas doses do medicamento, o custo para a sua aquisição pode chegar a aproximadamente 200 mil reais por mês. Esse valor é inacessível, até mesmo para as pessoas que possuem melhores condições financeiras.
O SUS – Sistema Único de Saúde – já disponibiliza gratuitamente alguns desses medicamentos de alto custo. Para tanto, o remédio deve ser padronizado, ou seja, estar incluído na lista do RENAME, a Relação Nacional de Medicamentos Essenciais.
Acontece que, mesmo que o remédio esteja presente nessa lista, muitas vezes ele só é fornecido para determinadas doenças, conforme o CID, e não para todos os casos. Então, alguns pacientes enfrentam grande dificuldade em realizar o tratamento que o médico prescreveu, pois o remédio é muito caro para ser comprado.
Diante dessa situação, muitos pacientes passaram a acionar a Justiça para que o poder público fosse obrigado a fornecer os medicamentos para tratamento de sua doença. E em razão do grande número de processos envolvendo casos parecidos, o Superior Tribunal de Justiça definiu alguns requisitos para que seja possível autorizar a concessão dos medicamentos não incorporados ao SUS:
São três requisitos:
1. O paciente deve comprovar que nenhum dos medicamentos já disponibilizados pelo SUS foi eficaz para o tratamento da sua doença. Isso precisa ser demonstrado por um laudo que deve ser elaborado pelo médico de maneira bem fundamentada. O médico deve escrever sobre a imprescindibilidade ou necessidade do medicamento que está sendo prescrito;
2. O paciente deve comprovar que não possui condições financeiras de adquirir o medicamento por conta própria. Isso é demonstrado através da apresentação de orçamentos com os valores do medicamento, e também por meio dos comprovantes de renda e patrimônio do paciente, mostrando a sua incapacidade financeira para compra do remédio de alto custo;
3. E o medicamento deve ser registrado na ANVISA – Agência Nacional de Vigilância Sanitária, com autorização para o uso ao qual é pretendido. Para verificar isso, basta fazer uma consulta ao site da agência, onde consta o número do registro, e também a bula do medicamento.
No entanto, este último requisito já é relativizado, pois também é possível obter medicamentos para uso off label, ou seja, para outras indicações que não constam na bula. Nesse caso, se apresenta literatura científica que demonstre as indicações técnicas para utilização do medicamento no tratamento do quadro de saúde do paciente.
Isso porque, quando um medicamento é aprovado para uma determinada indicação, isso não implica que esta seja a única possível, e que o medicamento só possa ser usado para ela. Outras indicações podem estar sendo estudadas, as quais, submetidas à ANVISA quando terminados os estudos, poderão vir a ser aprovadas e passar a constar na bula.
Estudos concluídos ou realizados após a aprovação inicial podem, por exemplo, ampliar o uso do medicamento para outra faixa etária, para uma fase diferente da mesma doença, ou para outras doenças com mecanismos de fisiopatologias semelhantes.
Uma vez comercializado o medicamento, enquanto as novas indicações não são aprovadas, seja porque as evidências para tal ainda não estão completas, ou porque a agência reguladora ainda as está avaliando, é possível que o médico já queira prescrever o medicamento para seu paciente que tenha uma doença diversa das indicações que constam na bula, com base em estudos clínicos.
Há casos em que essa indicação pode nunca ser aprovada pela agência reguladora, como é o caso das doenças raras cujo tratamento farmacológico é respaldado apenas por séries de casos em números limitados. Tais indicações possivelmente nunca constarão na bula do medicamento porque jamais serão estudadas em ensaios clínicos.
Além disso, o que é off label no Brasil hoje, pode já ter uso aprovado em outros países. Pois a classificação de uma indicação como off label pode variar temporalmente e de lugar para lugar. O uso off label é, por definição, não autorizado por uma agência reguladora, mas isso não significa que seja tecnicamente incorreto ou ineficaz.
Até mesmo no âmbito do próprio SUS é permitida a prescrição de medicamentos para uso off label. Dentre os mais comuns e conhecidos, amplamente utilizados, está o Ácido Acetilsalicílico (Aspirina), desenvolvido como analgésico, mas utilizado também para prevenção de trombose e de infartos, e o Dimenidrinato (Dramin), criado para náuseas e enjoos, mas utilizado também como indutor do sono.
As prescrições off label também incluem antiepiléticos que são indicados para tratamento da dor neuropática ou enxaqueca, e antidepressivos utilizados para amenizar dores crônicas, entre outros.
Ocorre, ainda, que é apenas a empresa farmacêutica que produz o fármaco quem pode solicitar aprovação para uma nova indicação de uso. De tal maneira que, se não for do seu interesse investigar o medicamento para um determinado uso, este vai permanecer não aprovado e não constará na bula, levando ao seu uso off label, mesmo que já seja amplamente aceito, reconhecido e difundido na comunidade médico-científica.
• Forteo (teriparatida) e Prolia (denosumabe) para osteoporose
• Dupixent (dupilumabe) para dermatite atópica e asma
• CellCept (micofenolato de mofetila) para transplantados, esclerose sistêmica ou polimiosite
• Ozempic (semaglutida) para obesidade
• Saxenda (liraglutida) para diabetes e obesidade
• Invega Sustenna (paliperidona) para esquizofrenia
• Spiriva (brometo de tiotrópio) e Ultibro (maleato de indacaterol + brometo de glicopirrônio) para doença pulmonar obstrutiva crônica, bronquite e asma
• Brilinta (ticagrelor) para prevenir trombose
• Jardiance (empagliflozina) e Trayenta (linagliptina) para diabetes
• Synvisc (hylan) para osteoartrite
• Lucentis (ranibizumabe) e Eylia (aflibercepte) para degeneração macular relacionada à idade neovascular (lesões da retina)
• Luxturna (voretigene neparvovec) para perda de visão devido à distrofia hereditária da retina
• Rybelsus (semaglutida) para diabetes, obesidade e sobrepeso
• Brintellix (vortioxetina) para depressão
• Temodal (temozolomida) para tumor cerebral como glioblastoma ou melanoma maligno metastático
• Viekira Pak (ombitasvir + veruprevir + ritonavir + dasabuvir) para hepatite C
• Ocrevus (ocrelizumabe) para esclerose múltipla
• Tagrisso (osimertinibe) e Alecensa (alectinibe) para câncer de pulmão
• Ofev (nintedanibe) para fibrose pulmonar e câncer de pulmão
• Tecentriq (atezolizumabe) para câncer de mama e de pulmão
• Keytruda (pembrolizumabe) para câncer de pele e de pulmão
• Avastin (bevacizumabe) para diversos tipos de câncer
• Jakavi (ruxolitinibe) para mielofibrose
• Erivedge (vismodegibe) para carcinoma basocelular (câncer de pele)
• Cotellic (cobimetinibe) para melanoma (câncer de pele)
• Stelara (ustequinumabe) para doença de Crohn
• Sutent (sunitinibe) para tumor estromal gastrintestinal
• Medicamentos à base de cannabis (canabidiol) para autismo e epilepsia
• Trikafta (elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor) para fibrose cística
• Voxzogo (vosoritide) para acondroplasia (nanismo) em crianças
• Venclexta (venetoclax) para leucemia
• Velcade (bortezomibe) para mieloma múltiplo
• Onco-BCG para câncer de bexiga
• Erleada (apalutamida) para câncer de próstata
• Xolair (omalizumabe) para asma alérgica
• Libtayo (cemiplimabe) para câncer de colo do útero e câncer de pele
• Nexavar (sorafenibe) para câncer renal, de fígado e da tireóide
• Glivec (mesilato de imatinibe) para leucemia e outros tipos de câncer
• MabThera e Vivaxxia (rituximabe) para linfoma, leucemia, lúpus, artrite reumatoide, granulomatose e poliangiite microscópica
• Xeljanz (tofacitinibe) para artrite reumatoide, artrite psoriásica e retocolite ulcerativa
• Rinvoq (upadacitinibe) para artrite reumatoide
• Kisqali (ribociclibe) para câncer de mama
• Adcetris (brentuximabe) para linfona de Hodgkin
• Remicade (infliximabe) para artrite reumatoide, espondilite anquilosante, artrite psoriásica, doença de Crohn, colite e retocolite
• Erbitux (cetuximabe) para câncer colorretal
Referências bibliográficas:
https://conselho.saude.gov.br/ultimas-noticias-cns/2464-cns-promove-seminario-sobre-medicamentos-off-label-remedios-desenvolvidos-para-determinadas-doencas-e-utilizados-para-outras-enfermidades
